来自 时时彩平台官网 2020-01-03 21:22 的文章
当前位置: 时时彩平台 > 时时彩平台官网 > 正文

中科院先导专项“个性化药物——基于疾病分子

2015年底,中国科学院战略性先导科技专项“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”正式启动。本专项针对“复杂疾病分子机制、患者个性化差异与药物敏感机制、药物分层特征与个性化用药模式”等科学问题,以肿瘤、自身免疫性疾病、Ⅱ型糖尿病等代谢性疾病和神经精神性疾病为切入点,设置了抗肿瘤药物的个性化分层研究、肿瘤个性化药物研究、代谢性疾病药物分层与生物标志物、代谢性疾病个性化药物研究、个性化药物核心资源系统与可持续应用研究等五个项目,核心是个性化新药研发和现有药物个性化,提高疗效,降低副作用,减少用药的盲目性,实现个性化用药。

与医药需求相对应的,是人类的疾病谱及其变化。疾病谱,是指一定时期、一定人群中疾病的发生率、死亡率及其构成比。疾病谱并非一成不变,而是随着环境、生活方式、人口结构及医疗技术等的变化而变化。随着我国医疗技术进步、人口年龄结构变化、生活习惯等的改变,目前影响我国人民生命健康的疾病谱已从传染性疾病为主转变为以肿瘤、糖尿病、神经精神类疾病等复杂性疾病为主。而复杂性疾病通常发病机制复杂,病人个性差异大,药物不具备敏感人群的个性化特征,导致药物平均有效率低,支出浪费巨大。例如患有肺癌的两位病人,相同的药物可能对一人有效,对另一人无效,而肿瘤的变异甚至会使原来有效的药物也逐渐耐药。

中科院先导专项“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发” 2018年度补充征集研究任务招标指南

但是,这种“量体裁衣”的用药模式,并非是“私人订制”,也不是药物的个人化和贵族化,而是在疾病分子分型信息的指导下,针对患者不同种族人群的个性基因特征,对“敏感人群”进行精准的个性化治疗,实现对“有效患病人群”疗效高、安全性好的治疗目标,让更多病人受益于更精准的治疗,减少无效浪费。

2015年底,中国科学院战略性先导科技专项“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”(A类,以下简称“专项”)正式启动。本专项针对“复杂疾病分子机制、患者个性化差异与药物敏感机制、药物分层特征与个性化用药模式”等科学问题,以肿瘤、自身免疫性疾病、Ⅱ型糖尿病等代谢性疾病和神经精神性疾病为切入点,设置了抗肿瘤药物的个性化分层研究、肿瘤个性化药物研究、代谢性疾病药物分层与生物标志物、代谢性疾病个性化药物研究、个性化药物核心资源系统与可持续应用研究等五个项目,核心是个性化新药研发和现有药物个性化,提高疗效,降低副作用,减少用药的盲目性,实现个性化用药。

中国科学院战略性先导科技专项“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”(A类,以下简称“专项”)正式启动,现已进入实施阶段。

个性化药物先导专项启动实施以来,搭建了肿瘤、代谢性疾病、神经精神疾病、自身免疫性疾病等个性化药物研究平台及技术体系,构建了100余例人源化肝癌、胃癌、胰腺癌的移植瘤模型,开展了AL3810、971、奥生乐赛特、二甲双胍、SM934等一批个性化新药研发和现有药物个性化,进展良好。特别在个性化新药研究方面,目前共有11个候选新药处于临床研究阶段、4个候选新药申报临床研究、17个候选新药处于临床前研究阶段。重点针对上述临床研究或临床前研究阶段的候选新药,专项开展了疗效敏感和疗效监控的生物标志物等个性化特征研究,取得了一批高质量的阶段性代表成果。其中:

但是,这种“量体裁衣”的用药模式,并非是“私人订制”,也不是药物的个人化和贵族化,而是在疾病分子分型信息的指导下,针对患者不同种族人群的个性基因特征,对“敏感人群”进行精准的个性化治疗,实现对“有效患病人群”疗效高、安全性好的治疗目标,让更多病人受益于更精准的治疗,减少无效浪费。

专项核心是明确现有药物及自主研发的候选药物的敏感人群,提高疗效、降低毒性;针对敏感人群研发适合规模人群的个性化新药。针对“复杂性疾病分子机制、患者个性化差异与药物敏感机制、药物分层特征与个性化用药模式”等科学问题,以肿瘤、2型糖尿病等代谢性疾病、自身免疫性疾病和神经精神性疾病为切入点,发现并确定现有药物及自主研发的候选药物有效、无效、毒性、耐药的生物标志物,实现药物的个性化分层;依据发现的生物标志物与靶点,研发个性化新药;整合、完善、新建个性化药物研究关键资源平台、技术平台和信息平台,建设我院个性化药物研发体系。

1、开展了国际首个靶向Aβ的抗老年痴呆候选新药971的III期临床试验,并同步开展了对阿茨海默症病人疗效指标生物标志物的影响研究,首次用NMR技术探明971与Aβ相互作用的具体位点,为理解971不同于现有靶向Aβ药物奠定核心基础。针对971开展的疗效监控标志物研究,用于敏感人群筛查,可有效区分药物潜在的“有效人群”与“无效人群”,进而开展个性化治疗,提高临床响应率、提高用药精准性。

个性化药物先导专项启动实施以来,搭建了肿瘤、代谢性疾病、神经精神疾病、自身免疫性疾病等个性化药物研究平台及技术体系,构建了100余例人源化肝癌、胃癌、胰腺癌的移植瘤模型,开展了AL3810、971、奥生乐赛特、二甲双胍、SM934等一批个性化新药研发和现有药物个性化,进展良好。特别在个性化新药研究方面,目前共有11个候选新药处于临床研究阶段、4个候选新药申报临床研究、17个候选新药处于临床前研究阶段。重点针对上述临床研究或临床前研究阶段的候选新药,专项开展了疗效敏感和疗效监控的生物标志物等个性化特征研究,取得了一批高质量的阶段性代表成果。其中:

依据中国科学院战略性先导科技专项管理规定,围绕专项目标,结合顶层设计,专项已完成两轮研究任务征集及立项。根据“目标导向、聚焦重点、择优遴选”的原则,2018年度任务部署将以前期研究任务的择优聚焦支持为主,公开择优遴选为补充。基于国际创新个性化药物研究的最新发展趋势和生命科学的最新进展,布局原创性理论、方法、技术和个性化新药研发,同时充分考虑成熟性,确保取得有影响的重大成果和完成专项预定目标。

2、分子靶向抗肿瘤候选新药AL3810正在欧洲和中国开展临床研究,明确了AL3810治疗的敏感群体,对FGFR基因扩增的恶性肿瘤疗效尤为显着。以此开展AL3810的敏感人群和相关生物标志物指导下的精准治疗,有望避免原有抗肿瘤药物靶向治疗的盲目性,提高肿瘤治疗临床有效率。

1.开展了国际首个靶向Aβ的抗老年痴呆候选新药971的III期临床试验,并同步开展了对阿茨海默症病人疗效指标生物标志物的影响研究,首次用NMR技术探明971与Aβ相互作用的具体位点,为理解971不同于现有靶向Aβ药物奠定核心基础。针对971开展的疗效监控标志物研究,用于敏感人群筛查,可有效区分药物潜在的“有效人群”与“无效人群”,进而开展个性化治疗,提高临床响应率、提高用药精准性。

本次补充征集为自由申请,申报任务均由专家组评审,且通过专项总体组审议并报请院主管业务局批准后启动实施。2018年度计划资助数、拟资助额度根据总体组综合评议确定。

个性化药物研发模式是继基于疾病表型和基于疾病基因型研发模式后的第三种研发模式,是国际上未来10-20年必将采用的新药研发模式,将占据国际生物医药科技未来制高点,为彻底改变我国新药研发的落后面貌作好科学和技术的战略储备。

2.分子靶向抗肿瘤候选新药AL3810正在欧洲和中国开展临床研究,明确了AL3810治疗的敏感群体,对FGFR基因扩增的恶性肿瘤疗效尤为显著。以此开展AL3810的敏感人群和相关生物标志物指导下的精准治疗,有望避免原有抗肿瘤药物靶向治疗的盲目性,提高肿瘤治疗临床有效率。

按照专项论证确定的总体实施方案框架和中国科学院先导专项管理规定,专项任务按照“专项-项目-课题-子课题”四级结构组织实施。专项共设置“抗肿瘤药物的个性化分层研究”、“肿瘤个性化药物研究”、“代谢性疾病药物分层与生物标志物”、“代谢性疾病个性化药物研究”、“个性化药物核心资源系统与可持续应用研究”5个项目,每个项目下设若干课题。此次申请在所属课题下按子课题申报,同一研究内容不能在专项不同的项目重复申报。

来源:中国科学院上海药物研究所

个性化药物研发模式是继基于疾病表型和基于疾病基因型研发模式后的第三种研发模式,是国际上未来10-20年必将采用的新药研发模式,将占据国际生物医药科技未来制高点,为彻底改变我国新药研发的落后面貌作好科学和技术的战略储备。

一、申报范围及研究内容

专项拟招标的研究任务如下。

项目一:抗肿瘤药物的个性化分层研究

研究具有临床意义的与中国人群高发肿瘤药物治疗相关的分子机制及分子分型;与项目二合作,通过细胞、动物和临床样本三位一体的研究模式,进行抗肿瘤药物的个性化分层研究,进行新靶标、新生物标志物发现与验证研究。

课题1:抗肿瘤药物新靶标的发现与确证

针对中国人群高发肿瘤,通过细胞、动物和临床样本三位一体的研究模式,进行原创靶标发现与验证研究。

研究内容:结合细胞生物学和分子生物学等研究手段,发现具有原创性的抗肿瘤药物新靶标,利用功能性获得和缺失实验,验证候选靶标。

研究目标:发现并确证1-2个原创肿瘤药物靶标。

课题设置:本课题下设若干子课题,自由申请,择优支持,本年度拟资助不超过3个子课题;每个子课题拟资助经费不超过200万元;执行期限不超过两年(2018年1月-2019年12月,以下同);申请人制定两年工作计划,第一年研究内容和目标详细具体,后续根据实施情况动态调整。

项目二:肿瘤个性化药物研究

重点对具有我国自主知识产权的、处于临床及临床前不同阶段的候选新药,进行敏感标志物的发现研究,研发个性化人群诊断试剂盒;针对新发现的靶标和生物标志物,开展个性化候选新药研究。本年度征集课题以课题1、课题2为主。

课题1:临床抗肿瘤、自身免疫性疾病药物的个性化研究

研究内容:以具有我国自主知识产权的、处于临床研究阶段的候选新药为研究重点,利用病人来源动物模型,结合临床样本,借助系统组学等研究手段,开展靶向药物疗效与耐药预测与监控生物标志物研究;开展联合用药研究,制定合理的用药方案,指导临床研究。

研究目标:获得1-2个具有个性化特征的新药证书。

课题设置:本课题下设若干子课题,自由申请,择优支持;每个子课题拟资助经费不超过1200万元;执行期限不超过三年(2018年1月-2020年9月,以下同);申请人制定三年工作计划,第一年研究内容和目标详细具体,后续根据实施情况动态调整。

课题2:临床前抗肿瘤、自身免疫性疾病药物的个性化研究

针对处于系统临床前研究阶段、有望在两年内申报临床研究的具有原创性的候选新药,利用规模化细胞板块,结合病人来源的动物模型,借助组学研究手段,开展候选新药的疗效、耐药预测与监控生物标志物研究。

研究目标:3-5个具有个性化特征的候选新药申报临床研究。

课题设置:本课题下设若干子课题,自由申请,择优支持。每个子课题拟资助经费不超过800万元;执行期限不超过三年;申请人制定三年工作计划,第一年研究内容和目标详细具体,后续根据实施情况和阶段成果动态调整。

本文由时时彩平台发布于时时彩平台官网,转载请注明出处:中科院先导专项“个性化药物——基于疾病分子

关键词: